Antineoplásico alquilante muito tóxico também utilizado como esterilizante de inseto. Causa lesão à pele, ao trato gastrointestinal, ao sistema nervoso central e à medula óssea. De acordo com o Quarto Relatório Anual em Carcinógeno (NTP 85-002, 1985), tiotepa pode ser racionalmente considerado como um carcinógeno.